輝瑞BRAFTOVI療法在BRAF V600E突變轉移性大腸癌試驗中將無惡化存活期提高近一倍

輝瑞的BRAFTOVI（encorafenib）合併cetuximab及FOLFIRI療法，在先前未經治療的BRAF V600E突變轉移性大腸癌患者中，將中位無惡化存活期提高近一倍至15.2個月，與標準化療相比，疾病惡化或死亡風險降低了56%。

「這些結果增強了我們對治療此疾病的信心，」MD安德森癌症中心教授兼胃腸道腫瘤醫學副主任、BREAKWATER試驗共同主要研究人員Scott Kopetz在一份聲明中表示。他表示，疾病惡化或死亡風險降低56%，再加上總體存活期延長，鞏固了該療法作為一線治療標準的地位。

第三期BREAKWATER試驗的第3組隨機分配了147名患者，分別接受BRAFTOVI合併cetuximab及FOLFIRI療法，或FOLFIRI合併或不含bevacizumab。無惡化存活期的風險比為0.44（95%信賴區間，0.27至0.70；p值等於0.0002），代表該結果隨機發生的機率低於0.1%。總體存活期方面，死亡風險降低了44%（HR 0.56；95%信賴區間，0.34至0.94），兩組的中位追蹤期均約為20個月。在18個月時，接受BRAFTOVI療法的患者中有72%仍存活，而對照組為54.5%。治療組的中位總體存活期尚未達到，而對照組為20.3個月。

接受BRAFTOVI組合療法的患者中，有70.4%出現3級或更高級別的不良事件，而標準治療組為80.9%。最常見的副作用包括噁心、腹瀉、嘔吐、貧血和疲勞。因不良事件導致治療中斷的比例，治療組為15.5%，對照組為10.3%。輝瑞表示，未發現新的安全性訊號。

BRAF V600E突變發生在8%至12%的轉移性大腸癌患者中，且與無已知突變的患者相比，死亡風險高出兩倍以上。在美國FDA於2024年12月授予加速批准之前，並無針對此類患者的生物標記導向療法。FDA於2026年2月根據BREAKWATER試驗的完整數據給予完全批准，允許在化療骨架的選擇上具有靈活性。

「這些令人信服的結果為BRAFTOVI組合療法在兩種不同既定化療方案中的療效增添了強而有力的證據，」輝瑞首席腫瘤學官Jeff Legos表示。他表示，這些發現再次確認了該療法作為一線治療基石的定位。

這些結果使BRAFTOVI三藥聯合療法成為針對此分子亞型患者的標準治療方案，該亞型在美國每年約影響1.5萬至2萬名新確診患者。投資人將關注更新的NCCN指引以及潛在的額外化療組合標籤擴展。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。