關鍵要點:
- BRAFTOVI組合療法在首次治療的轉移性大腸癌中,相比標準化療降低了56%的疾病惡化風險
- 中位無惡化存活期達到15.2個月,對照組為8.3個月
- 美國FDA已於2026年2月針對擴大適應症授予完全批准
關鍵要點:

輝瑞的BRAFTOVI(encorafenib)合併cetuximab及FOLFIRI療法,在先前未經治療的BRAF V600E突變轉移性大腸癌患者中,將中位無惡化存活期提高近一倍至15.2個月,與標準化療相比,疾病惡化或死亡風險降低了56%。
「這些結果增強了我們對治療此疾病的信心,」MD安德森癌症中心教授兼胃腸道腫瘤醫學副主任、BREAKWATER試驗共同主要研究人員Scott Kopetz在一份聲明中表示。他表示,疾病惡化或死亡風險降低56%,再加上總體存活期延長,鞏固了該療法作為一線治療標準的地位。
第三期BREAKWATER試驗的第3組隨機分配了147名患者,分別接受BRAFTOVI合併cetuximab及FOLFIRI療法,或FOLFIRI合併或不含bevacizumab。無惡化存活期的風險比為0.44(95%信賴區間,0.27至0.70;p值等於0.0002),代表該結果隨機發生的機率低於0.1%。總體存活期方面,死亡風險降低了44%(HR 0.56;95%信賴區間,0.34至0.94),兩組的中位追蹤期均約為20個月。在18個月時,接受BRAFTOVI療法的患者中有72%仍存活,而對照組為54.5%。治療組的中位總體存活期尚未達到,而對照組為20.3個月。
接受BRAFTOVI組合療法的患者中,有70.4%出現3級或更高級別的不良事件,而標準治療組為80.9%。最常見的副作用包括噁心、腹瀉、嘔吐、貧血和疲勞。因不良事件導致治療中斷的比例,治療組為15.5%,對照組為10.3%。輝瑞表示,未發現新的安全性訊號。
BRAF V600E突變發生在8%至12%的轉移性大腸癌患者中,且與無已知突變的患者相比,死亡風險高出兩倍以上。在美國FDA於2024年12月授予加速批准之前,並無針對此類患者的生物標記導向療法。FDA於2026年2月根據BREAKWATER試驗的完整數據給予完全批准,允許在化療骨架的選擇上具有靈活性。
「這些令人信服的結果為BRAFTOVI組合療法在兩種不同既定化療方案中的療效增添了強而有力的證據,」輝瑞首席腫瘤學官Jeff Legos表示。他表示,這些發現再次確認了該療法作為一線治療基石的定位。
這些結果使BRAFTOVI三藥聯合療法成為針對此分子亞型患者的標準治療方案,該亞型在美國每年約影響1.5萬至2萬名新確診患者。投資人將關注更新的NCCN指引以及潛在的額外化療組合標籤擴展。
本文僅供資訊參考,不構成投資建議。