Praxis Precision Medicines 股價暴跌12% 因其癲癇藥物未達主要試驗目標

Praxis Precision Medicines 的實驗性癲癇藥物 vormatrigine 在針對成人局部性癲癇發作的第2/3期研究中，未能達到主要目標，導致股價下跌超過12%。

「雖然 POWER1 的結果不如我們所願，但我們對較高劑量組所觀察到的信號、較低的退出率以及穩健的安全性數據感到振奮，」執行長 Marcio Souza 表示。

POWER1 研究測試了 vormatrigine 在局部性癲癇發作成人患者中的療效，這是一種癲癇發作起源於大腦某一部位的癲癇類型。患者已同時服用一至三種抗癲癇藥物。該藥物未能達到每月癲癇發作頻率較基線降低的主要終點，但在次要指標上達標，即有更多患者癲癇發作減少至少50%。在研究的後半段，當患者接受較高劑量（30毫克）時，癲癇發作的減少更為明顯，顯示可能存在劑量反應關係。Vormatrigine 整體耐受性良好，因不良事件而退出研究的患者比例低於10%。來自 vormatrigine 組約90%的患者進入了開放標籤延伸研究。

Vormatrigine 是一種小分子藥物，旨在靶向大腦中鈉離子通道的過度興奮狀態。Praxis 將其開發為每日一次的口服藥物，用於治療成人局部性癲癇發作及全身性癲癇。

此次失敗對 Praxis 而言是一次挫折。該公司暫停了正在進行的 POWER2 研究的患者招募，同時重新評估該項目。Piper Sandler 分析師 Yasmeen Rahimi 表示，暫停是「正確的決定」，並指出投資者此前並未對該資產給予太多關注。該公司表示，將繼續專注於準備其管線中其他候選藥物 relutrigine 和 ulixacaltamide 的計劃性上市。

此輪下跌使 Praxis 股價跌至公告以來的最低水平。該公司接下來的重要催化劑將是對 vormatrigine 項目的重新評估，以及對研究設計的任何潛在修改，這將決定該藥物是否繼續推進，或者公司是否將資源轉向其其他晚期候選藥物。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。