Remix 藥物在罕見癌症試驗中顯示出 43% 的緩解率

Remix Therapeutics 報告了其針對一種尚無批准療法罕見癌症的實驗性藥物積極早期數據，展示了一類降解有害 mRNA 的新型藥物潛力。該藥物 REM-422 在一組腺樣囊性癌 (ACC) 患者中產生了 43% 的總緩解率。

這些在美國臨床腫瘤學會 (ASCO) 年會上公佈的結果顯示，該組中的所有患者都經歷了一定程度的疾病控制。德克薩斯大學 MD 安德森癌症中心教授、展示數據的 Renata Ferrarotto 表示：「ACC 患者長期以來一直缺乏有效的治療選擇，REM-422 代表了一種針對 MYB 的新型首創口服 mRNA 降解劑。值得注意的是，腫瘤緩解是持久的，並隨著時間的推移而深化，這表明了長期獲益的潛力。」

在接受推薦 2 期劑量的 7 名患者組中，3 名患者的腫瘤顯著縮小。緩解已持續一年以上，且仍在繼續。該藥物的耐受性也良好，最常見的副作用是輕微的流鼻血、疲勞和貧血。

這一積極數據為 ACC 患者帶來了一線希望，這種癌症最常見於唾液腺，治療進展甚微。美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已授予 REM-422 孤兒藥資格和快速通道資格，這可能會加速其上市進程。這些結果也為 Remix 針對 RNA 處理的更廣泛平台提供了關鍵的概念驗證。

針對 MYB 致癌基因

REM-422 是一種首創的口服小分子藥物，旨在降解 MYB 致癌基因的 mRNA，該基因是 ACC 的關鍵驅動因素。它的工作原理是使「毒性外顯子」結合到 MYB mRNA 轉錄本中，導致其破壞並阻止致癌 MYB 蛋白的產生。試驗的藥代動力學和藥效學分析證實，該藥物成功降低了患者腫瘤中的 MYB mRNA 和蛋白質水平。

治療罕見癌症的挑戰是腫瘤學中反覆出現的主題。在同一次 ASCO 會議上，西爾維斯特綜合癌症中心的研究人員展示了針對另一種罕見疾病——高級別神經內分泌腫瘤的不同方法。他們的 1 期試驗正在測試免疫療法與溶瘤病毒 SVV-001 的組合，該病毒選擇性地針對癌細胞上的生物標誌物，以幫助免疫系統識別並攻擊腫瘤。

儘管處於早期階段，但 Remix 和 Sylvester 的研究都突顯出，人們正越來越關注為那些在廣泛治療進展中被遺忘的癌症開發高度針對性的療法。對於 Remix，該公司目前專注於完成 ARIA 試驗 2 期部分的招募，以進一步驗證這些充滿希望的初步發現。

本文僅供參考，不構成投資建議。