瑞弗盧遜醫藥研發的一種新型口服藥可使胰腺癌患者的中位生存期翻倍,隨著各診所競相在今年美國食品藥品監督管理局(FDA)可能批准前提前獲取該藥,市場需求正呈現空前增長。
瑞弗盧遜醫藥研發的一種新型口服藥可使胰腺癌患者的中位生存期翻倍,隨著各診所競相在今年美國食品藥品監督管理局(FDA)可能批准前提前獲取該藥,市場需求正呈現空前增長。

(P1) 瑞弗盧遜醫藥(RVMD)研發的一種實驗性口服藥可使晚期胰腺癌患者的生存時間幾乎翻倍,這為這種最致命的癌症之一創造了潛在的新治療標準。這種名為達拉羅拉色比(daraxonrasib)的藥物針對約 90% 胰腺癌病例中存在的基因突變,該領域數十年來進展甚微。
(P2) 哥倫比亞大學/紐約長老會醫院胰腺中心聯合主任古蘭姆·曼吉博士在接受路透社採訪時表示:「與目前最好的化療手段相比,生存期翻倍是一件了不起的大事。雖然它不是治癒方法,但我認為這種藥物是一個我們可以繼續深入研究的新突破。」
(P3) 在最近的一項臨床試驗中,接受達拉羅拉色比治療的患者中位總生存期為 13.2 個月,而接受標準背景化療的患者僅為 6.7 個月。這些結果促使美國食品藥品監督管理局(FDA)授予該藥快速審批資格,並允許在 5 月 1 日啟動擴大准入計劃,使部分患者能在正式批准前免費獲得該藥。
(P4) 患者和診所的強烈需求預示著這家總部位於加利福尼亞州紅木城的生物技術公司可能迎來一款「重磅炸彈」級藥物。美國每年約有 6.7 萬例新診斷的胰腺癌病例,達拉羅拉色比的成功上市可能產生數十億美元的收入,並確立該公司在腫瘤學領域的主要地位,儘管該公司的現金流狀況尚未披露。
幾十年來,科學家一直認為驅動大多數胰腺癌生長的 KRAS 蛋白是一個「不可成藥」的靶點,因為其表面光滑平整。加州大學舊金山分校和哈佛大學的研究人員開發了一種新方法,創造出一種本質上充當「膠水」以禁用該異常蛋白的藥物。達拉羅拉色比是首批成功利用這種機制的藥物之一。
這一進展被比作癌症研究領域的「突破 4 分鐘跑極限」,開創了抗擊實體瘤的新陣地。其他公司已在這一突破的基礎上更進一步。探戈治療(TNGX)正積極招募患者參加將其藥物 vopimetostat 與達拉羅拉色比等 RAS 抑制劑聯用的試驗,希望能為胰腺癌和肺癌創造更有效的聯合療法。
對於像三年前被診斷出患有胰腺癌的大衛·斯托克頓這樣的患者來說,這種藥物改變了生活。「當我被診斷出來時……我的想法是這無異於死刑,」斯托克頓說。他報告稱,副作用主要是皮疹和輕微的胃部問題,與化療引起的神經病變和噁心相比,這些副作用微乎其微。
雖然不能治癒,但延長的生存期和更高的生活品質帶來了新希望。斯托克頓說:「如果我能再多活六個、九個或十二個月,我或許就能等到下一個更偉大的突破。」諾斯威爾健康中心扎克伯格癌症中心的丹尼爾·金博士表示,自試驗結果公佈以來,這種情緒在各診所得到了回應,這些診所收到了「大量的患者請求」。
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