Ultragenyx獲得美國FDA加速批准其首款基因療法GENGLYCOS，用於治療8歲及以上患者的Ia型肝醣儲積症。盤後交易股價大漲14%，報28美元。此次批准是該公司獲FDA批准的第五款藥物，也是其首款基因療法。
返回
Ultragenyx獲FDA批准GENGLYCOS基因療法 股價大漲14%
Ultragenyx Pharmaceutical獲得美國FDA加速批准其首款基因療法GENGLYCOS，用於治療8歲及以上患者的Ia型肝醣儲積症。
Ultragenyx首席醫療官Eric Crombez表示：「GENGLYCOS的獲批實現了我們提供首款直接針對GSDIa根本病因治療方案的承諾。」
此次批准基於一項為期48週、涵蓋46名受試者的GlucoGene三期臨床研究。結果顯示，與安慰劑組相比，治療組的玉米澱粉需求有所減少（p<0.001，即結果為隨機性的機率低於0.1%）。GSDIa是一種超罕見的遺傳性代謝疾病，在美國影響約1,500至2,500名患者，在全球商業可及地區影響約6,000至8,000名患者。Ultragenyx在獲批時同時獲得一張優先審評券。
盤後交易中股價上漲14%至28美元，此前收盤上漲2.98%至26.25美元。此次批准是Ultragenyx獲FDA批准的第五款藥物，也是其首款基因療法。作為加速批准的一部分，該公司同意透過其GSDIa疾病監測計畫，提供50名患者及20名對照組受試者接受開放標籤商業治療後兩年的安全性與有效性數據。
GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr），又稱DTX401，透過遞送功能正常的G6PC基因來恢復肝臟釋放葡萄糖所需的酵素。目前患者需透過全天候服用生玉米澱粉的嚴格療程來管理病情，以避免危及生命的低血糖。該療法將透過全國合格治療中心網絡提供，並在位於麻薩諸塞州貝德福德的Ultragenyx基因療法生產設施製造。
在主要療效分析期間最常見的不良反應包括ALT/AST酵素升高（71%）、噁心（38%）、高三酸甘油酯血症（29%）、腎上腺功能不全（24%）、頭痛（24%）、便秘（19%）、痤瘡（19%）、高血糖（14%）、類庫欣特徵（14%）及過敏反應（10%）。觀察到7例嚴重不良事件，包括過敏反應、腎上腺功能不全、高乳酸血症及低血糖。藥品標籤載有過敏反應、免疫介導性肝毒性、腎上腺功能不全以及AAV載體整合所致理論性腫瘤生成風險的警告。
加速批准要求提供確證性數據以驗證臨床效益，持續上市可能取決於這些結果。Ultragenyx將於美東時間下午6時召開電話會議討論此次批准，投資人將密切關注上市後疾病監測計畫的數據作為下一個催化劑。
本文僅供資訊參考，不構成投資建議。
