Edgen Stock·Sep 28 2025, 04:42Ionis Pharmaceuticals (IONS) 股價在宣佈其針對亞歷山大病的試驗性治療藥物 zilganersen 的關鍵性 III 期試驗取得積極頂線結果後上漲。
Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) 股價上漲 5.0%，此前宣佈了其關鍵性 III 期試驗 zilganersen 的積極頂線結果，該藥物是用於治療 亞歷山大病 (AxD) 的試驗性療法。這是一種罕見的進行性神經系統疾病，目前缺乏批准的疾病修飾治療方法。zilganersen 在兒童和成人中均表現出步態速度的統計學顯著穩定，這是一項重大進展。
試驗結果顯示，在第 61 周，與對照組相比，步態速度穩定性的平均差異為 33.3% (p=0.0412)，透過 10 米步行測試測量。這一結果標誌著一個重要的里程碑，因為它代表了試驗性藥物在亞歷山大病中首次顯示出積極的疾病修飾作用。Ionis 計劃於 2026 年第一季度向 美國食品藥品監督管理局 (FDA) 提交新藥申請 (NDA)，並且正在評估在美國開展擴大獲取計畫。
Zilganersen 50 mg 在整個研究中表現出良好的安全性，大多數不良事件被歸類為輕度或中度。值得注意的是，zilganersen 組的嚴重不良事件發生率在數值上低於對照組。這些可靠的安全性和有效性數據支持了該藥物解決亞歷山大病患者重大未滿足醫療需求的潛力。亞歷山大病通常會導致進行性神經系統惡化，並且在症狀出現後 14-25 年內常常導致死亡。
Ionis 神經病學高級副總裁 Holly Kordasiewicz 對這些發現的重要性發表了評論：
“這些前所未有的結果突顯了 zilganersen 為亞歷山大病患者創造新可能性的潛力。”
這一積極成果不僅將 zilganersen 定位為潛在的同類首創療法，而且驗證了 Ionis 的反義寡核苷酸技術平台在治療複雜神經系統疾病方面的作用。
zilganersen 的積極 III 期數據促使多位金融分析師進行了樂觀的修訂。Guggenheim 將其對 IONS 的目標價從 90 美元上調至 92 美元，維持“買入”評級。類似地，美國銀行 將其目標價從 81 美元上調至 83 美元，並給予“買入”評級，稱該消息對 Ionis 不斷擴大的商業產品組合而言是“漸進的積極因素”。摩根士丹利 將其目標價從 71 美元上調至 86 美元，維持“增持”評級，而 巴克萊 將其目標價從 78 美元調整至 80 美元，也給予“增持”評級。這些修訂共同反映了投資者信心的增強和圍繞 Ionis 近期產品線前景的看漲市場情緒。
儘管有積極消息，高盛 將 Ionis 的評級從“賣出”上調至“中性”，設定目標價為 65.00 美元，理由是產品線潛力。InvestingPro 的分析表明，該股可能高於其公允價值交易，即使它正在接近其 52 周高點 64.72 美元，並且今年迄今已實現了 80% 的回報。
儘管 zilganersen 的預計峰值銷售額約為 1 億美元，與其他一些 Ionis 的後期項目相比貢獻相對較小，但其成功具有重要的戰略意義。它強化了 Ionis 對罕見病高影響力創新的關注，並驗證了其反義平台。這一成就支持了公司成為一家完全整合的商業階段生物技術公司的雄心，減少了對合作夥伴收入的依賴。
Ionis 更廣泛的產品線還包括其他高潛力資產。Olezarsen (Tryngolza)，旨在治療嚴重高甘油三酯血症，被認為是一個具有重磅炸彈潛力的主要催化劑，預計峰值銷售額將達到 17 億美元。預計將於 2026 年第四季度推出。Donidalorsen (Dawnzera) 於 2025 年 8 月獲得 FDA 批准用於遺傳性血管性水腫，預計可為 Ionis 帶來 4.47 億美元的峰值收入。這些項目，加上 zilganersen 和 ION582，共同代表了數十億美元的收入潛力，鞏固了 Ionis 的 2025 年產品線。
Ionis 公布 2025 年第二季度收入為 4.52 億美元，並將 全年指導 上調至 8.25 億至 8.5 億美元。截至 2025 年 6 月 30 日，公司保持了強勁的流動性頭寸，擁有 23 億美元的現金、現金等價物和短期投資。這種財務彈性為資助其不斷擴大的產品線的監管和商業化工作提供了靈活性。公司展望預計到 2028 年收入將達到 15 億美元，收益為 2.413 億美元，反映出預計的 16.7% 的年收入增長。儘管產品線取得重大進展且流動性強勁，分析師預計 Ionis 今年仍將虧損，這是其估值中考慮的一個因素。
zilganersen 的成功開發，加上其他關鍵項目的進展，凸顯了精準醫療和 RNA 靶向療法在解決以前無法治療的疾病方面日益增長的影响，有助於生物技術領域中擁有強大罕見病產品線的公司形成積極情緒。