Edgen Stock·Oct 20 2025, 02:44輝瑞公司公佈了其 BRAFTOVI (恩考拉非尼) 和 MEKTOVI (比美替尼) 聯合療法治療 BRAF V600E 突變轉移性非小細胞肺癌 (mNSCLC) 的 2 期 PHAROS 試驗更新結果。數據表明生存期顯著延長，鞏固了該療法在精準腫瘤學中的地位。
輝瑞公司 (NYSE: PFE) 公佈了其評估 BRAFTOVI (恩考拉非尼) 和 MEKTOVI (比美替尼) 聯合療法治療 BRAF V600E 突變轉移性非小細胞肺癌 (mNSCLC) 的 2 期 PHAROS 試驗的最新長期隨訪結果。在 2025 年 ESMO 大會上公佈的數據顯示，初治患者的中位總生存期 (OS) 為 47.6 個月，標誌著這種侵襲性癌症亞型取得了重大進展。
PHAROS 試驗的最新結果顯示，在中位隨訪 52.3 個月後，初治患者的中位 OS 為 47.6 個月。值得注意的是，該組患者的四年 OS 率達到了 49%。對於先前接受過治療的患者，中位 OS 為 22.7 個月，四年 OS 率為 31%。這些生存數據代表了該特定患者群體在歷史基準上的顯著改善。
除了總生存期，聯合療法還表現出強勁的應答率。在初治患者中，客觀應答率 (ORR) 為 75%，中位應答持續時間 (DoR) 超過 40 個月。對於先前接受過治療的患者，ORR 為 46%，中位 DoR 為 16.7 個月。中位無進展生存期 (PFS) 也值得關注，初治患者為 30.2 個月，先前接受過治療的患者為 9.3 個月。
BRAFTOVI + MEKTOVI 的安全性與早期報告一致。常見的治療相關不良事件包括噁心 (52%)、腹瀉 (44%)、疲勞 (33%) 和嘔吐 (30%)。雖然 26% 的患者進行了劑量減少，16% 的患者永久停藥，但沒有出現新的安全信號，這突顯了該方案可預測和可管理的毒性，支持長期依從性。
高度積極的長期療效數據預計將增強投資者對 輝瑞 腫瘤學研發管線和 BRAFTOVI + MEKTOVI 商業潛力的信心。該療法已於 2023 年 10 月獲得 美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准，並於 2024 年 8 月獲得 歐盟委員會 批准。這些批准最初基於客觀應答率和應答持續時間，現在又得到了更新的 OS 和 PFS 數據的進一步鞏固，從而提升了該療法對支付方和提供方的價值主張。
輝瑞 的戰略定位利用了“先行者優勢”，因為目前還沒有其他針對這種特定 mNSCLC 患者亞群的獲批替代療法。這使得 BRAFTOVI + MEKTOVI 成為競爭激烈的腫瘤學市場中的高壁壘資產，展示了 輝瑞 在利基腫瘤學領域進行創新的能力。
這些試驗結果正在為 BRAF V600E 突變的 NSCLC 患者設定新標準，接近四年的生存期代表了該初治轉移性患者群體中最長的觀察期。這一進展符合腫瘤學領域向精準療法和分子靶向治療的更廣泛“範式轉變”。
對於投資者而言，分析師估計全球肺癌 BRAF 靶向療法市場到 2030 年可能超過 20 億美元。這一增長預計將由擴大患者可及性和實施聯合策略推動，預示著巨大的市場機遇，並強化了行業向專業化、高效腫瘤治療發展的軌跡。
專家意見強調了這些結果的變革潛力。輝瑞 首席腫瘤官 Jeff Legos 表示：
“這些長期生存結果強化了輝瑞改善肺癌治療結果的堅定承諾。”
Sarah Cannon 研究所肺癌研究主任、PHAROS 調查員 Melissa Johnson 醫學博士 強調了正在建立的新標準：
“PHAROS 試驗結果為 BRAF V600E 突變 NSCLC 患者設定了新標準，生存期接近四年——這是該突變初治轉移性 NSCLC 患者中最長的觀察生存期。”
此外，紀念斯隆凱特琳癌症中心 (MSK) 醫學系臨床研究副主席、PHAROS 調查員 Gregory Riely 醫學博士、哲學博士 評論了此類治療的關鍵需求：
“BRAF V600E 突變轉移性非小細胞肺癌往往具有侵襲性，對每年全球診斷的數千人來說，具有可控安全性的有效靶向一線治療方案至關重要。PHAROS 試驗的長期隨訪結果代表了 BRAF V600E 突變轉移性非小細胞肺癌治療方面的重要進展。”
PHAROS 試驗的延長隨訪數據不僅驗證了 BRAFTOVI + MEKTOVI 的臨床益處，而且突顯了其在快速變化市場中的商業可行性。聯合療法體現了這種高壁壘、差異化資產，它們有望在日益由精準和創新定義的行業中推動可持續增長。隨著 輝瑞 進一步鞏固其在靶向腫瘤療法的地位，持續的市場滲透和潛在擴展到早期治療環境是未來時期需要關注的關鍵因素。