Agios的mitapivat在镰状细胞病试验中减少41%输血负担

Agios Pharmaceuticals Inc.表示，在III期RISE UP试验中，接受mitapivat治疗的镰状细胞病患者中有40.6%达到了血红蛋白应答，而安慰剂组为2.9%，新数据显示输血负担出现了具有临床意义的降低。

"RISE UP III期数据展示了mitapivat强大的抗溶血特性，血红蛋白和间接胆红素均出现快速且持久的改善，同时输血负担显著降低，"康涅狄格大学健康中心医学教授兼试验研究者Biree Andemariam表示。

根据在斯德哥尔摩举行的欧洲血液学协会大会上公布的结果，与安慰剂组相比，mitapivat组需要输血的患者比例相对降低了41.1%（23.9%对比40.6%），每位患者平均输注的红细胞单位数量相对减少了55.9%（0.70单位对比1.59单位）。血红蛋白应答者——即从第24周至第52周血红蛋白持续升高至少1.0 g/dL的患者——其年度镰状细胞疼痛危象发生率降低了26%（2.20次对比非应答者的2.98次），相关住院次数减少了34%（1.16次对比1.76次）。

Agios于5月向美国食品药品监督管理局提交了补充新药申请，寻求mitapivat在镰状细胞病中的加速批准。该公司正依托超过十年的临床经验以及逾1,300个患者年的安全性数据，将该药物应用于多种溶血性贫血的治疗。

RISE UP为期52周的双盲期以2:1的比例随机分配了207名参与者，分别接受口服mitapivat 100毫克每日两次或安慰剂治疗。在完成双盲期的176名参与者中，有174人选择转入为期216周的开放标签扩展研究。血红蛋白应答者的平均血红蛋白增幅为1.6 g/dL。

血红蛋白应答者在疲劳改善方面也表现更优，其PROMIS疲劳量表平均变化为负5.19分，而非应答者为负2.55分，超过了预设的4.1分临床意义阈值。与未应答者相比，应答者在疼痛、睡眠和身体功能指标方面也观察到改善。

Mitapivat的耐受性良好，mitapivat组和安慰剂组中分别有97.1%和98.6%的患者报告了治疗期间出现的不良事件。试验期间未发生与治疗相关的死亡。

这些数据验证了丙酮酸激酶激活作为镰状细胞病新治疗方法的可行性。镰状细胞病是一种罕见的遗传性血液疾病，美国约有10万人受其影响。该结果使Agios有望将mitapivat从已获批的丙酮酸激酶缺乏症适应症拓展至规模大得多的患者群体。投资者将关注FDA对该补充新药申请的审评决定，该申请可能通过FDA的加速批准通道进行审评。

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