Alnylam与Inceptive达成20亿美元AI合作，加速RNAi药物发现

Alnylam Pharmaceuticals Inc. 与 Inceptive Nucleics Inc. 宣布达成一项价值高达20亿美元的战略合作，将这家RNAi先驱企业的专有数据与生成式AI基础模型相结合，以加速新型RNAi疗法的发现。该交易包括3000万美元的预付款，涵盖现金及对Inceptive股权的购买，此外还将根据临床前、监管和商业里程碑支付额外款项。

"大多数药物设计仍然通过试错过程进行，测试数千种分子并寄希望于某种分子能够奏效，"Inceptive联合创始人兼首席执行官Jakob Uszkoreit表示。Uszkoreit是支撑现代大型语言模型的Transformer架构的共同发明者。"Inceptive建立在一种不同的前提之上：即生命遵循的规则极其复杂，只有AI才能学习它们。"

Inceptive的基础模型能够学习生物学的底层模式，并且可以在无需重新训练的情况下适应不同的治疗模式。在联合探索性工作中，该模型在数周内就取得了公司所称的卓越表现，能够从相对较小的数据集中表征siRNA分子——RNAi疗法中的活性成分。该合作旨在对目标mRNA进行建模，探索新型化学修饰，并在临床前模型中预测表现最佳的候选分子，从而帮助Alnylam优化分子选择并提高实验效率。

该联盟推进了Alnylam的Alnylam 2030战略，旨在扩大其管线阵容。该公司在二十年的RNAi研究基础上已获批六款药物。对于成立于2021年、由a16z、NVIDIA、S32和Obvious投资的Inceptive而言，这笔交易验证了其跨学科方法——即在多样化的生物学数据上训练AI模型，并大规模设计湿实验以生成缺失的训练数据。Alnylam则获得了Inceptive的AI人才资源，包括Uszkoreit以及可扩展、AI驱动的训练数据生成方法的先驱者。

AI为何对RNAi设计至关重要。 RNA干扰（RNAi）是一种获得诺贝尔奖的细胞机制，它利用小RNA分子通过降解信使RNA来沉默特定基因，从而阻止蛋白质的产生。挑战始终在于设计出高效、稳定且能递送至目标组织的siRNA分子——这是一个搜索空间极其庞大的组合问题。传统药物设计通过经验测试数千种候选分子；而Inceptive的模型则旨在预测哪些序列和化学修饰在进入实验室之前就能奏效。

竞争格局升温。 这笔交易使Alnylam和Inceptive处于生物技术两个最活跃前沿的交汇点：RNA疗法和AI驱动药物发现。RNA领域的竞争对手包括使用反义寡核苷酸的Ionis Pharmaceuticals Inc.，以及将mRNA技术应用于疫苗和疗法的Moderna Inc.。在AI方面，Recursion Pharmaceuticals Inc.（近期被Nvidia支持的Valo Health收购）和Insilico Medicine等公司已在机器学习的应用上有所布局，专注于小分子和靶点发现，但很少有公司专门聚焦于基于序列的RNA药物。Inceptive的基础模型方法——能够在不重新训练的情况下泛化应用于siRNA、ASO、多肽和mRNA——使其与更窄的AI平台区别开来。

投资者启示。 Alnylam股票（ALNY）作为一家商业化阶段的生物技术公司进行交易，拥有六款上市产品以及一条现在受益于AI加速发现的管线。3000万美元的预付款相对于Alnylam的市值而言并不算大，但20亿美元的总交易价值凸显了Inceptive平台对管线扩张所具有的战略重要性。对于Inceptive而言，该合作伙伴关系提供了一个标杆级合作方，以及一条超越股权融资的收入来源。投资者面临的关键问题是，AI预测的siRNA候选分子是否能转化为更高的临床成功率——这一指标需要多年才能衡量，但可能从根本上改变RNA药物开发的经济模式。

本文仅供信息参考，不构成投资建议。