Beam 计划提交 BLA 并启动关键性试验，股价大涨 11%

Beam Therapeutics (纳斯达克股票代码：BEAM) 股价上涨 11%，此前该公司宣布计划最早于 2026 年底为其镰状细胞病疗法提交生物制品许可申请 (BLA)，并在 12 亿美元现金储备的支持下，于今年下半年启动另一项主导资产的关键性试验。

“2026 年第一季度是 Beam 的决定性时期，其标志是我们产品组合取得了显著的临床进展，以及向成为商业化阶段公司迈出的关键步伐，”Beam Therapeutics 首席执行官 John Evans 表示。“凭借强大的现金头寸，我们将运营资金延长至 2029 年中期，我们拥有执行所有这些优先事项的财务基础。”

这些公告标志着 Beam 碱基编辑平台向商业化迈出了清晰的路径，该技术旨在对 DNA 进行精确的单碱基更改。对于其领先的血液学项目 risto-cel，该公司预计将在 2026 年底前向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交 BLA。对于其针对肝脏的项目 BEAM-302，该公司已选定 60 毫克作为最佳剂量，并将于 2026 年下半年启动一个约 50 名患者的关键队列研究。

计划中的监管备案和后期试验启动使 Beam 最先进的两个项目向潜在的市场准入迈进，显著降低了其管线的风险。凭借持续至 2029 年中期的现金流，该公司在这些关键的开发阶段资金充足，其中还包括预计其苯丙酮尿症 (PKU) 疗法 BEAM-304 的临床概念验证。

后期管线接近关键申报

Beam 的临床进展集中在其解决严重遗传病的两个主要候选药物上。Risto-cel 是一种治疗镰状细胞病 (SCD) 的在研疗法，这是一种使人衰弱的血液疾病。近期发表在《新英格兰医学杂志》上的 Phase 1/2 BEACON 临床试验数据显示，该疗法具有差异化特征，能深度解决 SCD 标志物并减少住院次数。

该公司的第二个主要项目 BEAM-302 针对 α1-抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)，这是一种可导致严重肺部和肝脏疾病的遗传疾病。更新后的 Phase 1/2 数据显示，该疗法可导致功能性 AAT 蛋白快速且持久的增加。基于此，Beam 计划向 FDA 寻求加速批准路径。该公司还预计 2026 年将获得其糖原累积病 Ia 型 (GSDIa) BEAM-301 项目的初步数据，并计划在今年提交 BEAM-304 治疗 PKU 的临床试验申请 (IND)。

财务实力资助商业化之路

Beam 的临床雄心得到了强大资产负债表的支持。截至 2026 年第一季度末，该公司拥有 12 亿美元现金、现金等价物和有价证券。管理层表示，这笔资金(包括来自 Sixth Street 融资协议的资金)足以支持运营至 2029 年中期。

本季度，Beam 报告的授权和合作收入为 3170 万美元，较去年同期的 750 万美元大幅增加，这主要得益于与礼来公司合作产生的 2500 万美元里程碑付款。公司的净亏损从 2025 年第一季度的 1.083 亿美元(合每股 1.23 美元)收窄至 9430 万美元(合每股 0.91 美元)。本季度的研发费用为 1.045 亿美元。

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