Biogen在FDA斩获突破性疗法认定 SMA后继药物剑指Spinraza 15.5亿美元市场

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予百健（Biogen Inc.）旗下salanersen用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的突破性疗法认定，这一资格有望加速这款每年仅需给药一次的罕见遗传性神经肌肉疾病疗法的开发进程。

"FDA将salanersen认定为突破性疗法，表明脊髓性肌萎缩症领域仍存在未被满足的持续需求，受该疾病影响的人群还有更多可以改善的空间，"德克萨斯州弗劳尔芒德神经罕见病中心的Diana Castro医学博士表示。

该认定基于一项针对24名年龄在6个月至12岁儿童的1b期研究，受试者分别接受了40 mg或80 mg剂量的salanersen。在基线神经丝轻链（一种持续神经退行的标志物）升高的参与者中，该指标水平在6个月时下降了75%，并在后续随访中持续维持。24名儿童中有12名至少达到了一个新的世界卫生组织（WHO）运动里程碑，所有儿童均维持了基线时已记录的运动里程碑。80 mg剂量将在3期研究中接受评估。Salanersen在两个剂量组中均表现出良好的总体耐受性，大多数不良事件为轻度至中度。

Salanersen是一种在研反义寡核苷酸药物，旨在纠正SMN2前体mRNA的剪接，以增加SMN蛋白的产生。其新型化学结构使其具有高药效，且可实现每年一次的鞘内给药。百健从发现该药物的Ionis Pharmaceuticals Inc.获得了全球开发、制造和商业化权利。该疗法有望成为百健旗下Spinraza的后继产品——后者去年全球销售额约为15.5亿美元，但需要每年给药三次。

3期项目包括三项全球研究：STELLAR-1、STELLAR-2和SOLAR，评估每年一次80 mg给药方案在广泛SMA患者群体中的疗效。SMA影响约万分之一的新生儿，是因运动神经元丢失导致进行性肌肉萎缩和无力的主要遗传性婴儿死亡原因。

"这一认定反映了FDA对SMA的持续关注，以及对其认可salanersen可能带来的有意义的潜在影响，"Cure SMA主席Kenneth Hobby表示。"这印证了我们的SMA社群最近向FDA传达的信息：紧迫且未满足的需求依然存在，有前景的疗法应获得快速推进的通道。"

突破性疗法认定表明，FDA认为salanersen可能在现有疗法（包括基因疗法）的基础上带来实质性改善。投资者将关注3期项目的入组数据，这将决定每年一次给药的优势能否使salanersen在不断发展演变的SMA治疗市场中成为具有竞争力的选择。

本文仅供参考，不构成投资建议。