Biohaven启动BHV-1300三期临床试验，系70年来首款新型格雷夫斯病药物

Biohaven有限公司已为BHV-1300三期临床试验招募首例患者，该药为首创药物，可降解导致格雷夫斯病的自身抗体。

"招募首例患者对格雷夫斯病群体而言是一个重要时刻，"Biohaven执行医学总监Beth Emerson表示。

这项随机、双盲、安慰剂对照研究将招募约300名成人患者，主要终点为第26周时不使用抗甲状腺药物即可恢复正常的甲状腺功能。1b期数据显示，BHV-1300使致病性TSHR自身抗体降低超过80%，并使格雷夫斯甲亢患者的游离T4和游离T3恢复正常，同时保留了IgG3、IgA、IgM和IgE。近200人在1期试验中接受了该公司MoDE和TRAP细胞外蛋白降解剂的治疗，大多数不良事件为轻度且可自行消退。

70多年来，没有任何新疗法获得批准用于治疗格雷夫斯病。该疾病影响全球约1%的人口，是甲亢最常见的原因。据Biohaven称，服用抗甲状腺药物的患者中，93%报告仍有持续症状，72%报告有五种或以上症状。BHV-1300靶向疾病根源的TSHR-IgG1自身抗体，而非甲状腺本身，这与现有抑制甲状腺功能或破坏甲状腺的治疗方法截然不同。

BHV-1300是一种小分子IgG1、2、4降解剂，利用人体的肝脏清除途径选择性消除致病抗体。与FcRn抑制剂不同，它保留了IgG3（可保护人体免受细菌、病毒和寄生虫侵害），并且不会加速联合生物疗法药物的清除。该药通过专为家庭使用设计的自注射装置给药。

MoDE平台由耶鲁大学独家授权，该技术起源于Spiegel实验室。BHV-1300是首个进入晚期临床试验的细胞外蛋白降解剂，开创了精准免疫学的新治疗途径。TSHR自身抗体还会导致甲状腺眼病和胫前黏液性水肿，这扩大了该药在甲亢之外的潜在市场。

Biohaven股价今年已上涨40%，公司市值约24亿美元。美银证券周一将该股评级下调至"跑输大盘"，理由是对该公司癫痫药物候选品种的担忧，而雷蒙詹姆斯则维持"强力买入"评级，目标价为50美元。投资者将关注这项300名患者研究的数据，主要终点结果将在第26周公布。

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