enGene 股价因膀胱癌药物持久性疑虑暴跌 76%

EnGene Therapeutics Inc. (ENGN) 在报告其膀胱癌疗法 detalimogene voraplasmid 的中期 2 期数据后，股价出现崩盘。该数据显示出良好的初步反应，但对治疗的长期持久性提出了重大质疑。

“任何时间的完全缓解率……目前正处于已获批产品的范围内，”enGene 总裁兼首席执行官 Ron Cooper 在公司电话会议上表示，但他承认持久性数据处于公司预期的“较低水平”。

来自 LEGEND 试验关键队列 1 的数据包括 124 名可评估的高风险、对卡介苗 (BCG) 无反应的非肌层浸润性膀胱癌患者。虽然药物 detalimogene voraplasmid 在任何时间实现了 54% 的完全缓解率，但 Kaplan-Meier 估计的 12 个月完全缓解率仅为 25%。缓解持续时间中位数为 8.7 个月。该公司还指出，在最近评估的 32 名患者亚组中，任何时间的完全缓解率较低，为 39%，这一发现目前仍在分析中。

这些结果导致 enGene 的股价下跌超过 76%，引发了分析师的降级和股东权利调查。核心问题在于，当前的数据包是否足以支持生物制品许可申请 (BLA) 的提交，这是投资者此前预期在 2026 年实现的关键事件。对于此类癌症，缓解的持久性是监管批准和商业成功的关键指标。

从积极的一面来看，该疗法的安全性仍然是一个优势。大多数治疗相关的不良事件都是轻微且局部的，停药率仅为 2.4%。该公司计划继续与美国食品药品监督管理局 (FDA) 进行讨论，并将在今年下半年提供整个队列的长期持久性数据。

混合的结果给 BLA 提交时间表和该药物最终的商业潜力带来了巨大的不确定性。投资者将密切关注今年下半年的成熟持久性数据，这将是决定该股未来的关键因素。

本文仅供参考，不构成投资建议。