Galectin Therapeutics计划在III期试验中测试单次2毫克belapectin剂量

Galectin Therapeutics就belapectin治疗MASH肝硬化的III期试验设计与FDA达成一致，为这一尚无获批疗法的患者群体开辟了通往完全批准的监管路径。

Galectin Therapeutics Inc.与美国食品药品监督管理局（FDA）就belapectin在MASH肝硬化合并门静脉高压症患者中的III期项目达成一致。该患者群体面临最高的危及生命的失代偿事件风险。

"在研究设计、主要终点和监管框架上达成一致，为我们提供了重要的确定性，使我们能够以更强的信心推进该项目，"Galectin Therapeutics首席执行官Joel Lewis在一份声明中表示。

这项随机、双盲、安慰剂对照试验将评估单次2毫克剂量的belapectin（一种基于碳水化合物的半乳糖凝集素-3抑制剂），以复合肝脏结局为主要终点。该终点包括预防大于5毫米的大型食管静脉曲张——这是门静脉高压症恶化的一项具有临床意义的标志。FDA接受了Galectin提出的通过盲法中央审查进行内窥镜评估的方案，这是该公司在全球IIb/III期NAVIGATE试验中开发并验证的方法。公司预计III期研究的规模将与NAVIGATE相当。

与可基于组织学终点获得加速批准的早期MASH人群不同，肝硬化人群需要走传统批准路径。FDA确认，单一项充分且良好对照的试验即可支持上市批准，这为Galectin提供了一条通往广泛适应症的明确路径。公司计划在2026年第三季度提交最终的III期方案，并正在积极寻求战略合作伙伴机会。

Belapectin靶向半乳糖凝集素-3，这是一种驱动炎症、纤维化和恶性疾病进程的蛋白质。在MASH肝硬化中，该药物旨在阻止疾病进展为失代偿性肝病——这一状况会将患者排除在大多数其他临床试验之外。据公司透露，FDA在Type C会议期间承认了这一患者群体中巨大的未满足医疗需求。

Galectin首席医学官Khurram Jamil表示，FDA接受集中化内窥镜审查流程，证实了公司在NAVIGATE试验中率先采用的这套方法的科学严谨性。他说，对内窥镜静脉曲张评估进行标准化、盲法处理，对于确保全球研究中可靠的终点评估至关重要。

MASH肝硬化的竞争格局仍然十分稀疏。Madrigal Pharmaceuticals的Rezdiffra（resmetirom）于2024年获得FDA批准，用于治疗伴有中度至重度纤维化的非肝硬化MASH，但目前尚无专门获批用于肝硬化合并门静脉高压症患者的疗法。如果成功，Galectin的belapectin将填补这一空白。

Galectin自成立以来持续出现经营亏损，且尚未披露其当前的现金储备情况。公司在MASH肝硬化的主要开发项目之外，还开展了针对晚期头颈癌的联合免疫治疗项目。这些项目的推进取决于能否找到合适的合作伙伴。

NAVIGATE试验纳入了MASH肝硬化合并门静脉高压症患者，其疗效数据支持了单次剂量的方案。公司表示，2毫克剂量在此前的临床研究中显示出强劲的疗效，为计划中的注册试验奠定了基础。

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