Ionis 大涨 8%，其阿尔茨海默病药物首现认知改善效果

Ionis Pharmaceuticals Inc. (纳斯达克代码: IONS) 及其合作伙伴 Biogen Inc. 宣布，其阿尔茨海默病药物 diranersen 是首个在随机 2 期研究中显示出大脑病理减少和认知获益的 tau 靶向疗法，推动 Ionis 股价上涨超过 8%。

“我们对这些 2 期数据感到兴奋，这给了我们将 diranersen 推向注册性开发的信心，”Biogen 执行副总裁兼开发负责人 Priya Singhal 表示。“我们相信，我们在一项随机早期阿尔茨海默病研究中，看到了 tau 导向药物前所未有的、极具说服力的疗效与生物标志物结果的交汇。”

来自 2 期 CELIA 研究的顶线结果显示（该研究招募了 416 名早期阿尔茨海默病患者），diranersen 在减少脑脊液 tau 和通过 PET 扫描测量的 tau 病理方面表现出显著效果。虽然该研究未达到评估第 78 周临床痴呆评定量表总和 (CDR-SB) 剂量反应的主要终点，但预先指定的分析显示临床衰退有所减缓，特别是在每 24 周接受最低剂量 60 毫克的患者中。

这一结果标志着阿尔茨海默病研究的一个重要时刻，该领域一直充斥着备受瞩目的失败。靶向在大脑中形成有毒缠结的 tau 蛋白长期以来一直是药物开发商的目标。成功的疗法可能解锁一个数十亿美元的市场，并为数百万人提供希望，使 Ionis 和 Biogen 在 tau 疗法的竞赛中领先于礼来 (Eli Lilly) 等竞争对手。

阿尔茨海默病的新方法

Diranersen 是一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，这是由 Ionis 开创的技术。它旨在从源头减少 tau 蛋白的产生。在阿尔茨海默病中，异常的 tau 蛋白会积聚并形成细胞内缠结，从而导致神经变性和认知能力下降。与许多专注于清除细胞外 tau 的实验性方法不同，diranersen 旨在阻止该蛋白的产生。

Diranersen 的安全性和耐受性特征与 1b 期研究中已知的特征基本一致。各剂量组的不良事件发生率相当，但在所研究的最高剂量组中观察到了更高的严重不良事件发生率。

数据背后的新闻

公告发布后，Ionis 股价大幅上涨。该股一年期股东总回报率为 138.04%，是分析师看涨叙述的主体。根据 Simply Wall St 的数据，96.73 美元的一致目标价意味着较其近期收盘价 77.60 美元有 19.8% 的上涨空间。然而，其 12.1 倍的市销率高于美国生物技术行业 9.7 倍的平均水平。

Ionis 目前的产品管线包括 13 种处于临床开发阶段的神经系统疾病药物，其中 6 种为全资拥有。公司的财务健康状况也是投资者的关键因素；生物技术药物开发是资本密集型的，强大的现金头寸对于资助后期临床试验至关重要。

下一步计划

Biogen 于 2019 年从 Ionis 获得 diranersen 的许可，将与监管机构沟通下一步措施，将该疗法推向关键的 3 期临床试验。一项正在进行的长期扩展研究将继续评估 diranersen 在早期阿尔茨海默病患者中的长期安全性、耐受性和持久性。成功的实验数据为 Ionis 的 ASO 平台提供了一个重大的去风险事件，并加强了其神经科学领域的实力。

本文仅供参考，不构成投资建议。