Ionis获FDA批准Tryngolza，为首款降低胰腺炎风险的sHTG疗法

美国食品药品监督管理局（FDA）周三宣布，批准Ionis制药公司（Ionis Pharmaceuticals Inc.）的Tryngolza（olezarsen）上市，这是首个被证明既能降低甘油三酯水平、又能降低重度高甘油三酯血症成人患者急性胰腺炎风险的治疗药物。

FDA心脏病与肾病学部主任Norman Stockbridge博士表示："Tryngolza为重度高甘油三酯血症患者带来了有意义的进展，此前他们降低急性胰腺炎风险的选择十分有限。"

此次获批基于两项三期临床试验——CORE-TIMI 72a和CORE2-TIMI 72b，共纳入1061名患者。在治疗六个月后，接受50毫克剂量的患者在CORE试验中经安慰剂校正的甘油三酯降幅为62.9个百分点，在CORE2试验中为49.2个百分点；80毫克剂量组分别降低72.2和54.5个百分点（所有比较P<.001）。Tryngolza组急性胰腺炎事件发生率较安慰剂组低85%（发生率比值为0.15；95%置信区间为0.05至0.40；P<.001）。

重度高甘油三酯血症的定义为空腹甘油三酯水平至少达到每分升500毫克，是正常阈值（150 mg/dL）的三倍以上。FDA表示，标准治疗方案包括生活方式干预和较老的药物，但这些药物从未在临床试验中显示出能统计学显著降低急性胰腺炎风险。Tryngolza通过自动注射器每月自行给药一次，剂量为50毫克或80毫克。最常见的副作用是注射部位反应和肝酶升高；80毫克剂量还与血小板减少症发生率较高相关。

此次获批使Ionis成为首个在sHTG领域获得降低急性胰腺炎风险适应症标签的公司，该市场目前尚无直接竞争对手提供可比数据。Ionis公司市值约为127.5亿美元，此前已于2024年12月获得FDA批准，将Tryngolza用于家族性乳糜微粒血症综合征——一种罕见的遗传性重度高甘油三酯血症。投资者将关注首批处方数据以及适应症能否扩展至更广泛的心血管预后领域，这可能会显著扩大可治疗患者群体规模，远超目前美国约400万甘油三酯水平超过500 mg/dL的患者。

本文仅供参考，不构成投资建议。