诺华Itvisma获欧盟委员会批准，SMA评分提升2.39点

欧盟委员会批准了诺华（Novartis AG）的Itvisma（onasemnogene abeparvovec），用于两岁及以上儿童、青少年和成人5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，使其成为欧盟首个获批用于这一广泛患者群体的基因替代疗法。

SMA Europe首席执行官Nicole Gusset表示："这为那些正在寻找符合其个人需求和状况的治疗选择的患者及家庭，带来了新治疗选择即将成为现实的前景。"

该批准覆盖SMN1基因双等位基因突变（SMA的根本病因）的患者。Itvisma是一种固定的、一次性的鞘内注射剂量，旨在替换有缺陷的基因，与目前其他可用疗法所需的持续给药方案形成鲜明区别。该疗法无需根据年龄或体重进行调整。

这一决定扩大了诺华在欧洲可治疗的SMA患者群体范围，超越此前已适用该公司静脉注射基因疗法Zolgensma的新生儿。SMA全球估计每10万人中就有1至2人患病，发病率约为万分之一活产。

支持批准的临床数据

欧盟委员会的决定基于注册性STEER研究以及支持性IIIb期STRENGTH和I/II期STRONG试验的数据。在STEER研究中，Itvisma在Hammersmith功能运动量表上显示出具有统计显著性的2.39分改善，疗效在52周的随访期内持续维持。STEER和STRENGTH研究均显示出对未接受过治疗和经治患者的临床意义获益。

布拉格Motol和Homolka大学医院儿科神经病学系神经肌肉中心主任Jana Haberlova教授表示："维持或改善运动功能对于患有SMA的年长儿童、青少年和成年患者来说，可以带来有意义的改变。Itvisma在欧洲获批是一项重要进展，因为它为更广泛的患者群体带来了新的基因替代疗法选择。"

根据诺华的说法，最常见的副作用包括上呼吸道感染、发热、呕吐、头痛和肝酶升高。

对诺华的意义

该批准使诺华在欧洲拥有覆盖所有年龄组SMA患者的基因治疗业务，从使用Zolgensma治疗的新生儿，到接受Itvisma治疗的年长儿童和成人。诺华国际总裁Patrick Horber表示："借助Itvisma，我们将进一步扩大一次性基因替代疗法对年长儿童、青少年和成人的可及性——这可能解决患者长期存在的未满足需求。"

投资者将关注各欧盟成员国的定价和报销决定，这将决定该疗法的商业化推广效果。诺华持有来自Nationwide Children's Hospital和REGENXBIO的关于AAV9基因治疗递送技术治疗SMA的全球独家授权。

本文仅供参考，不构成投资建议。