Oculis股价暴跌23%：三期DME试验未达视力改善主要终点

Oculis Holding AG（纳斯达克代码：OCS）宣布，其OCS-01治疗糖尿病性黄斑水肿的两项三期DIAMOND试验未能在第52周达到改善最佳矫正视力的主要终点，导致股价在周五交易中暴跌逾23%。

Oculis首席执行官Riad Sherif医学博士在公司电话会议上表示："我们对两项试验中观察到的视网膜厚度显著且持续减少未能转化为第52周BCVA改善感到自然失望。"

DIAMOND项目在全球119个中心招募了805名患者，其中DIAMOND-1试验404人，DIAMOND-2试验401人。两项研究均将每组约200名患者随机分组。主要终点测量第52周BCVA ETDRS字母评分的变化，关键次要终点追踪至少增加15个字母的患者比例。两项均未达标。超过80%的患者完成了这项为期52周研究的药物部分，包括六周诱导阶段和46周维持阶段。

OCS-01确实在两项试验中均显示出中央子场厚度的快速且持续减少——这是衡量视网膜肿胀的解剖学指标。然而，这一获益并未转化为功能性视力改善。Sherif表示，在安慰剂组中观察到约五个字母的改善，这一结果"是糖尿病性黄斑水肿任何其他试验中最佳安慰剂反应的两倍多"，称这一结果令人意外。他表示，公司已对方案执行进行了交叉核查，未发现试验操作问题的证据，且依从性较高，与早期研究一致。

安全性与此前试验一致，未发现意外情况。OCS-01组中眼压升高和白内障发生率较高，Sherif表示，这在糖尿病性黄斑水肿中长期使用类固醇是预期的。

基于上述结果，Oculis目前不计划就OCS-01用于糖尿病性黄斑水肿向美国食品药品监督管理局提交申报。首席财务官Sylvia Cheung表示，Oculis拥有OPTIREACH技术和OCS-01候选药物，且该计划无需支付任何许可费。DIAMOND试验的常规中心关闭费用预计将在第二季度和第三季度初发生。Sherif表示，OCS-01已准备好用于眼科手术的潜在申报，公司将进行全面评估后再做决定。

Oculis将把资源重新配置到其后期研发管线，包括用于视神经病变的Privosegtor PIONEER项目和用于干眼病的licaminlimab PREDICT-1研究。PIONEER-1的设计已在特殊方案评估下与FDA达成一致，超过70个美国和全球中心正处于不同阶段的启动中。Sherif表示，公司预计"在不久的将来"治疗首名患者。关于licaminlimab，PREDICT-1试验计划招募160名患者，约70%的中心正在进行积极筛选。Oculis预计将在今年晚些时候提供最新进展。

该公司持有2.78亿美元现金、现金等价物和短期投资，为其提供至2029年下半年的运营资金。此次股价下跌使OCS股票跌至该试验数据读出以来的最低水平，考验投资者对公司剩余管线的信心。未来数月，投资者将关注PIONEER-1患者入组和PREDICT-1筛选进展的最新情况。

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