瑞弗卢逊医药研发的一种新型口服药可使胰腺癌患者的中位生存期翻倍,随着各诊所竞相在今年美国食品药品监督管理局(FDA)可能批准前提前获取该药,市场需求正呈现空前增长。
瑞弗卢逊医药研发的一种新型口服药可使胰腺癌患者的中位生存期翻倍,随着各诊所竞相在今年美国食品药品监督管理局(FDA)可能批准前提前获取该药,市场需求正呈现空前增长。

(P1) 瑞弗卢逊医药(RVMD)研发的一种实验性口服药可使晚期胰腺癌患者的生存时间几乎翻倍,这为这种最致命的癌症之一创造了潜在的新治疗标准。这种名为达拉罗拉色比(daraxonrasib)的药物针对约 90% 胰腺癌病例中存在的基因突变,该领域数十年来进展甚微。
(P2) 哥伦比亚大学/纽约长老会医院胰腺中心联合主任古兰姆·曼吉博士在接受路透社采访时表示:“与目前最好的化疗手段相比,生存期翻倍是一件了不起的大事。虽然它不是治愈方法,但我认为这种药物是一个我们可以继续深入研究的新突破。”
(P3) 在最近的一项临床试验中,接受达拉罗拉色比治疗的患者中位总生存期为 13.2 个月,而接受标准背景化疗的患者仅为 6.7 个月。这些结果促使美国食品药品监督管理局(FDA)授予该药快速审批资格,并允许在 5 月 1 日启动扩大准入计划,使部分患者能在正式批准前免费获得该药。
(P4) 患者和诊所的强烈需求预示着这家总部位于加利福尼亚州红木城的生物技术公司可能迎来一款“重磅炸弹”级药物。美国每年约有 6.7 万例新诊断的胰腺癌病例,达拉罗拉色比的成功上市可能产生数十亿美元的收入,并确立该公司在肿瘤学领域的主要地位,尽管该公司的现金流状况尚未披露。
几十年来,科学家一直认为驱动大多数胰腺癌生长的 KRAS 蛋白是一个“不可成药”的靶点,因为其表面光滑平整。加州大学旧金山分校和哈佛大学的研究人员开发了一种新方法,创造出一种本质上充当“胶水”以禁用该异常蛋白的药物。达拉罗拉色比是首批成功利用这种机制的药物之一。
这一进展被比作癌症研究领域的“突破 4 分钟跑极限”,开辟了抗击实体瘤的新阵地。其他公司已在这一突破的基础上更进一步。探戈治疗(TNGX)正积极招募患者参加将其药物 vopimetostat 与达拉罗拉色比等 RAS 抑制剂联用的试验,希望能为胰腺癌和肺癌创造更有效的联合疗法。
对于像三年前被诊断出患有胰腺癌的大卫·斯托克顿这样的患者来说,这种药物改变了生活。“当我被诊断出来时……我的想法是这无异于死刑,”斯托克顿说。他报告称,副作用主要是皮疹和轻微的胃部问题,与化疗引起的神经病变和恶心相比,这些副作用微乎其微。
虽然不能治愈,但延长的生存期和更高的生活质量带来了新希望。斯托克顿说:“如果我能再多活六个、九个或十二个月,我或许就能等到下一个更伟大的突破。”诺斯威尔健康中心扎克伯格癌症中心的丹尼尔·金博士表示,自试验结果公布以来,这种情绪在各诊所得到了回应,这些诊所收到了“大量的患者请求”。
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