Scholar Rock 再获 FDA 机会，定于 9 月 30 日裁定

Scholar Rock (NASDAQ: SRRK) 表示，其重新提交的 apitegromab 生物制品许可申请已获美国食品药品监督管理局 (FDA) 接受审查，目标决策日期定为 2026 年 9 月 30 日。

“我们现在比以往任何时候都更有准备，为 SMA 社区开启下一阶段的创新，”Scholar Rock 首席执行官 David Hallal 在公司第一季度财报电话会议上表示。

重新提交的申请中关键的更新是在原有的 Catalent 印第安纳州工厂之外，增加了一个位于美国的第二生产基地。去年之前的申请被拒绝，完全是因为 Catalent 工厂的检查问题。截至第一季度末，该公司拥有 4.8 亿美元的现金及等价物，这得益于 1 亿美元的债务提取和市价发行计划带来的 9800 万美元收益。

若获批准，apitegromab 将成为首个针对脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的肌肉靶向疗法。目前全球估计有 3.5 万名患者已接受至少一种现有的 SMN 靶向疗法。该公司还正在寻求欧洲的批准，预计将于 2026 年年中获得监管意见。

通往批准的两条路径

FDA 接受包含两个独立生产基地的 BLA 对 Scholar Rock 来说是一个重大的风险消除事件。2025 年 9 月的最初拒绝与药物的疗效或安全性无关，而是与第三方设施的“常规一般现场检查”有关。

“这种方式彰显了 FDA 和 Scholar Rock 对 SMA 社区未满足需求的共同理解，以及尽快将 apitegromab 带给美国儿童和成人的共同紧迫感，”Hallal 说道。

FDA 已经完成了对 Catalent 印第安纳工厂的突击重新检查，预计将在 90 天内给出分类结论。与此同时，Scholar Rock 预计在 9 月 PDUFA 日期之前，第三季度即可从第二个工厂获得充足的商业供应。

商业和管线更新

随着监管路径的明确，Scholar Rock 正在准备获批后立即在美国进行商业推广。首席商业官 Robert Keith Woods 指出，尽管接受了现有的 SMN 蛋白靶向疗法，仍有近 95% 的 SMA 患者继续经历肌肉萎缩。Apitegromab 通过抑制肌肉生长抑制素（一种限制肌肉生长的蛋白质）发挥作用，旨在与这些现有疗法联合使用。

该公司还在推进其研发管线，包括针对患有 SMA 的婴幼儿的 apitegromab 2 期研究，以及计划针对面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 患者进行的 2 期研究。

本文仅供参考，不构成投资建议。