UniQure暴涨80%，FDA逆转立场接受基因疗法申请

FDA对uniQure亨廷顿病基因疗法的态度逆转，为其加速获批扫清了道路，令这家生物科技公司在三个月前遭拒后获得了第二次提交申请的机会。

uniQure于6月17日表示，美国食品药品监督管理局（FDA）已告知该公司，AMT-130一项1/2期研究的三年期数据可作为亨廷顿病加速审批申请的主要依据。这一决定标志着今年3月该机构以同样数据为由拒绝并要求在提交申请前进行安慰剂对照试验的立场出现急剧逆转。

"FDA愿意接受三年期分析数据，反映出其领导层改组后对罕见病挑战的理解有所加深，"Guggenheim Securities分析师在一份报告中表示。前FDA局长Marty Makary和Vinay Prasad在uniQure首次寻求加速审批路径时尚担任高层职务，此后已离开该机构。

uniQure计划在2026年第三季度提交生物制剂许可申请（BLA）。受此消息推动，该公司股价在盘前交易中暴涨80%至48.51美元。这家生物科技公司仍需就确证性研究的设计与FDA达成一致，该机构希望采用同期对照组接受标准疗法，而非此前要求的假手术对照。

数据表现

AMT-130是一种通过将基因沉默机制直接递送至脑细胞来减缓亨廷顿病进展的基因疗法。据CNBC报道，在1/2期试验中，uniQure报告称，与未经治疗的外部对照数据库相比，该疗法将疾病进展减缓了75%。目前尚无FDA批准的药物能够减缓或预防亨廷顿病——这是一种致命的遗传性疾病，约4万美国人受其影响，每年新确诊的私人保险病例估计为1383例。

该公司的技术路线使用腺相关病毒载体递送靶向亨廷顿基因（该疾病的根本病因）的微RNA。这一机制不同于标准的对症治疗，后者仅能控制舞蹈症及其他运动症状，无法解决潜在的神经退行性病变。

现金储备与稀释风险

UniQure目前仍处于亏损状态，收入微薄，且高度依赖AMT-130作为其核心资产。该公司近期在股东批准修改其荷兰公司章程后增加了授权股本，表明在为其潜在上市做准备的过程中，稀释风险依然存在。在美国，针对罕见病的基因疗法单剂定价通常在200万至450万美元之间，分析师预计，考虑到缺乏能够改变病程的替代疗法，AMT-130的定价将接近该区间的上限。

确证性研究的要求增加了另一层执行风险。UniQure表示"致力于毫不拖延地进行确证性研究"，不过FDA可能要求在授予加速批准前完成全部患者入组。该公司的现金状况及该研究的时间安排将决定其是否能在无需额外融资的情况下成功上市。

对投资者而言，FDA的立场逆转重新设定了风险回报的天平。如果获批，AMT-130将成为首款可改变病程的亨廷顿病疗法，覆盖约4万名美国患者的总可寻址市场。但该股80%的暴涨已经反映了较高的获批概率，如果确证性研究设计比预期更为繁重，上行空间将十分有限。Rezolute和Regenxbio的股价也因该消息小幅上涨，反映出市场预期该机构在罕见病证据方面的灵活性可能不仅限于uniQure。

本文仅供信息参考，不构成投资建议。