Vera Therapeutics旗下Trutakna获FDA批准，尿蛋白降低46%

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Vera Therapeutics公司旗下Trutakna加速批准，用于治疗原发性IgA肾病（IgAN）成人患者，使其成为首个且唯一一款同时靶向BAFF和APRIL这两种驱动自身免疫性肾脏疾病的细胞因子的疗法。在接受Trutakna治疗的患者中，尿蛋白较基线降低了46%，在3期ORIGIN 3试验第36周时，与安慰剂相比降低了42%（p<0.0001）。

"Trutakna作为首个且唯一的IgAN BAFF和APRIL抑制剂获批，标志着重要的里程碑，我们相信它有望从根本上改变治疗格局，"Vera Therapeutics创始人兼首席执行官Marshall Fordyce表示。

Trutakna（atacicept-vymj）是一种可溶性重组融合蛋白，含有TACI受体，可与BAFF和APRIL结合，阻断产生自身抗原Gd-IgA1及其自身抗体的B细胞活化。这些免疫复合物沉积在肾脏中，导致炎症和进行性损伤。接受Trutakna治疗的患者，其半乳糖缺陷型IgA1水平也降低了68%（次要终点）。该药物通过每周一次150毫克皮下自动注射器在家自行给药。

IgA肾病在美国影响约16万患者，全球每年每10万成年人中约有2.5人患病，最常在30至40岁之间被诊断。根据已发表的研究，至少50%的患者可能在确诊后10至20年内进展为肾衰竭或死亡。此次加速批准基于尿蛋白降低作为替代终点；持续批准取决于正在进行的ORIGIN 3试验中临床获益的验证，该试验继续以盲法方式评估通过估算肾小球滤过率（eGFR）测量的肾功能变化，结果预计于2026年第三季度公布。

作用机制与安全性概况

Trutakna对BAFF和APRIL的双重抑制使其区别于现有的IgAN疗法，后者通常靶向下游炎症反应，而非上游B细胞驱动因子。ORIGIN 3试验共入组428名患者，Trutakna总体耐受性良好。最常见的不良反应为感染（32%对比安慰剂28%）和局部给药反应（30%对比5%）。在接受Trutakna治疗的患者中，未观察到严重、重度或机会性感染或低丙种球蛋白血症，大多数不良反应为轻度或中度，无需治疗中断即可缓解。

市场与竞争格局

根据路透社数据，该批准公布后，Vera股价在午后交易中上涨6.2%。这家总部位于加利福尼亚州布里斯班、成立于2016年的公司，如今面临着将首创新药推向市场的商业挑战，需与包括SGLT2抑制剂和皮质类固醇在内的已确立疗法竞争。该公司已推出TRUTAKNA TRU SUPPORT患者支持计划，提供保险覆盖援助和共付选项，可使符合条件的商业保险患者的自付费用降至几乎为零。

定于2026年第三季度公布的确认性eGFR数据，对于获得完全批准以及将Trutakna与IgAN领域的潜在竞品（包括Calliditas Therapeutics的Tarpeyo和诺华的iptacopan）区分开来至关重要。截至批准公告时，Vera尚未披露其现金储备情况，但随着公司向商业化阶段生物技术公司转型，其运营支出将因建设销售和患者支持基础设施而增加。

本文仅供信息参考，不构成投资建议。