Edgen Stock·Oct 20 2025, 02:44辉瑞公司公布了其 BRAFTOVI (恩考拉非尼) 和 MEKTOVI (比美替尼) 联合疗法治疗 BRAF V600E 突变转移性非小细胞肺癌 (mNSCLC) 的 2 期 PHAROS 试验更新结果。数据表明生存期显著延长，巩固了该疗法在精准肿瘤学中的地位。
辉瑞公司 (NYSE: PFE) 公布了其评估 BRAFTOVI (恩考拉非尼) 和 MEKTOVI (比美替尼) 联合疗法治疗 BRAF V600E 突变转移性非小细胞肺癌 (mNSCLC) 的 2 期 PHAROS 试验的最新长期随访结果。在 2025 年 ESMO 大会上公布的数据显示，初治患者的中位总生存期 (OS) 为 47.6 个月，标志着这种侵袭性癌症亚型取得了重大进展。
PHAROS 试验的最新结果显示，在中位随访 52.3 个月后，初治患者的中位 OS 为 47.6 个月。值得注意的是，该组患者的四年 OS 率达到了 49%。对于先前接受过治疗的患者，中位 OS 为 22.7 个月，四年 OS 率为 31%。这些生存数据代表了该特定患者群体在历史基准上的显著改善。
除了总生存期，联合疗法还表现出强劲的应答率。在初治患者中，客观应答率 (ORR) 为 75%，中位应答持续时间 (DoR) 超过 40 个月。对于先前接受过治疗的患者，ORR 为 46%，中位 DoR 为 16.7 个月。中位无进展生存期 (PFS) 也值得关注，初治患者为 30.2 个月，先前接受过治疗的患者为 9.3 个月。
BRAFTOVI + MEKTOVI 的安全性与早期报告一致。常见的治疗相关不良事件包括恶心 (52%)、腹泻 (44%)、疲劳 (33%) 和呕吐 (30%)。虽然 26% 的患者进行了剂量减少，16% 的患者永久停药，但没有出现新的安全信号，这突显了该方案可预测和可管理的毒性，支持长期依从性。
高度积极的长期疗效数据预计将增强投资者对 辉瑞 肿瘤学研发管线和 BRAFTOVI + MEKTOVI 商业潜力的信心。该疗法已于 2023 年 10 月获得 美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，并于 2024 年 8 月获得 欧盟委员会 批准。这些批准最初基于客观应答率和应答持续时间，现在又得到了更新的 OS 和 PFS 数据的进一步巩固，从而提升了该疗法对支付方和提供方的价值主张。
辉瑞 的战略定位利用了“先行者优势”，因为目前还没有其他针对这种特定 mNSCLC 患者亚群的获批替代疗法。这使得 BRAFTOVI + MEKTOVI 成为竞争激烈的肿瘤学市场中的高壁垒资产，展示了 辉瑞 在利基肿瘤学领域进行创新的能力。
这些试验结果正在为 BRAF V600E 突变的 NSCLC 患者设定新标准，接近四年的生存期代表了该初治转移性患者群体中最长的观察期。这一进展符合肿瘤学领域向精准疗法和分子靶向治疗的更广泛“范式转变”。
对于投资者而言，分析师估计全球肺癌 BRAF 靶向疗法市场到 2030 年可能超过 20 亿美元。这一增长预计将由扩大患者可及性和实施联合策略推动，预示着巨大的市场机遇，并强化了行业向专业化、高效肿瘤治疗发展的轨迹。
专家意见强调了这些结果的变革潜力。辉瑞 首席肿瘤官 Jeff Legos 表示：
“这些长期生存结果强化了辉瑞改善肺癌治疗结果的坚定承诺。”
Sarah Cannon 研究所肺癌研究主任、PHAROS 调查员 Melissa Johnson 医学博士 强调了正在建立的新标准：
“PHAROS 试验结果为 BRAF V600E 突变 NSCLC 患者设定了新标准，生存期接近四年——这是该突变初治转移性 NSCLC 患者中最长的观察生存期。”
此外，纪念斯隆凯特琳癌症中心 (MSK) 医学系临床研究副主席、PHAROS 调查员 Gregory Riely 医学博士、哲学博士 评论了此类治疗的关键需求：
“BRAF V600E 突变转移性非小细胞肺癌往往具有侵袭性，对每年全球诊断的数千人来说，具有可控安全性的有效靶向一线治疗方案至关重要。PHAROS 试验的长期随访结果代表了 BRAF V600E 突变转移性非小细胞肺癌治疗方面的重要进展。”
PHAROS 试验的延长随访数据不仅验证了 BRAFTOVI + MEKTOVI 的临床益处，而且突显了其在快速变化市场中的商业可行性。联合疗法体现了这种高壁垒、差异化资产，它们有望在日益由精准和创新定义的行业中推动可持续增长。随着 辉瑞 进一步巩固其在靶向肿瘤疗法领域的地位，持续的市场渗透和潜在扩展到早期治疗环境是未来时期需要关注的关键因素。