Edgen Stock·Sep 19 2025, 01:13辉瑞公司已将其临床候选药物PF-07248144（一种KAT6抑制剂）推进到关键的3期临床试验，用于治疗晚期或转移性激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌。此举标志着开发针对癌症异常基因活性的一类潜在新型疗法的关键里程碑。该试验旨在进行广泛的国际招募，并使辉瑞在竞争激烈且不断增长的肿瘤学领域占据一席之地。
辉瑞公司（PFE）已宣布，其研究性药物PF-07248144（一种KAT6抑制剂）在晚期或转移性激素受体阳性（HR+）、HER2阴性（HER2-）乳腺癌患者中启动3期临床试验。这一进展标志着该分子（通过澳大利亚合作研究发现并随后授权给辉瑞）向前迈出了重要一步，突显了肿瘤学领域持续的创新。
PF-07248144是KAT6（KAT6A/B）的选择性催化抑制剂，KAT6是一类参与基因表达调控的组蛋白赖氨酸乙酰转移酶。在特定癌症中，KAT6A/B基因活性的失调会促进癌细胞的无控制增殖。通过抑制这种异常基因活性，PF-07248144旨在抑制肿瘤生长。该药物的起源可追溯到澳大利亚Oncology One Pty Ltd（前身为CTxONE）的研究，该公司于2018年将该技术授权给辉瑞，交易价值高达4.75亿美元的开发里程碑付款，并根据市场成功情况额外支付特许权使用费。辉瑞的关键KATSIS-1试验（NCT 07062965）已发布在clinicaltrials.gov上，正在评估PF-07248144与氟维司群的联合用药。该研究针对接受过CDK4/6抑制剂治疗后病情进展的患者。该试验预计将在包括澳大利亚医院在内的多个国际地点招募多达400名受试者，旨在验证在1期数据中观察到的有前景的早期抗肿瘤活性，1期数据显示5mg剂量加氟维司群的客观缓解率（ORR）为37%。
PF-07248144的这一进展对辉瑞和更广泛的生物技术行业具有重要意义。成功完成3期试验并获得监管批准可能使辉瑞进入乳腺癌治疗领域的一个重要新市场，有可能建立一类新型抗癌药物，并对公司的收入和股票表现产生积极影响。此举反映了辉瑞加速有前景候选药物的激进战略，PF-07248144直接从1期进入3期，这与其EZH2抑制剂mevrometostat的轨迹相似。
KAT6抑制剂的开发标志着对表观遗传疗法（一类旨在调节基因表达而不改变基础DNA序列的治疗方法）日益增长的关注。全球表观遗传疗法市场估计每年达150亿美元，突显了巨大的商业机会。尽管辉瑞在PF-07248144方面取得了进展，但竞争格局正在演变，其他公司如Olema Oncology正在开发竞争性KAT6抑制剂如OP-3136，以及Stemline Therapeutics、BeOne、Ideaya Biosciences、上海汉lius和人福医药等其他实体也积极参与管线开发。这种日益增长的行业兴趣表明KAT6是一个关键的精准肿瘤学靶点。HR+ HER2-乳腺癌是最常见的形式，约占所有乳腺癌病例的65%至70%，并且仍然是导致死亡的重要原因。辉瑞在该领域已经拥有强大的影响力，其CDK4/6抑制剂IBRANCE，而PF-07248144可以为对现有治疗产生耐药性的患者提供解决方案，旨在实现更深层和更持久的缓解。
PF-07248144 3期试验的启动为转移性乳腺癌治疗带来了潜在的变革性影响。投资者和利益相关者将密切关注试验的进展和结果，这可能会巩固辉瑞在肿瘤学领域的领导地位，并进一步验证表观遗传疗法的潜力。预计到2040年KAT6抑制剂市场的增长突显了这类疗法的长期重要性。未来的考虑因素包括招募速度、与竞争对手的头对头数据的出现，以及如果该药物获得监管批准，最终的市场准入策略。这一发展强化了将基础科学发现转化为切实的患者利益和利润丰厚的市场机会的持续动力。